EDIT(Editas Medicine) - 유전자 가위 기업 3대장

Editas Medicine

CRSP, NTLA처럼 파운더가 노벨상 수상자는 아니지만, 그들과 특허를 가지고 다툴 정도로 뛰어난 인물이 있는 회사. MIT + 하버드 합작연구소인 브로드 연구소의 펑 장 박사가 설립한 기업. 

CRISPR/Cas9 특허전쟁

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주요 파이프라인은 (1) 레베르 선천성 암시증의 In-Vivo 임상과 (2) 지중해성 빈혈과 겸상 적혈구 빈혈증을 대상으로 한 EDIT-301 임상. 

삼성증권 서근희 위원님 EDITAS 기업분석 보고서, 2021.02.02

2021.08 EDITAS Medicine 기업자료

레베르 선천성 암시의 경우, 광수용체의 변이를 일으키는 유전자를 Knock Out 하여 시각을 회복시키는 방식. 마침 글을 작성하는 오늘 EDIT-101의 임상 1/2상 초기 데이터를 발표. 저용량(n=2)과 중용량(n=4) Cohort 대상 안전성과 유효성, 그리고 저용량(n=2)와 중용량(n=3) 유효성 데이터 발표하였으나 유효성 데이터에서 개선이 거의 나타나지 않아 급락.

다른 Knock Out 방식에 비해 Editas의 임상은 Knock Out으로 무력화만 되는게 아니라, 잘려나간 유전자가 별다른 변이 없이 다시 연결되어 회복이 되어야 하니 임상의 난이도도 또한 높은것 같다. 

FINAL EDIT-101 Webinar Presentation.pdf

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CRISPR Therapeutics와 다른 점은 

(1) Cas9이 아니라 Cas12 단백질을 사용하는데, 정확도가 더 높은 유전자 단백질을 사용. Cas12가 Cas9에 비해 분자 크기도 작고 정확도가 높아 오류 확률이 낮다는 점을 주장한다. 

(2) In-Vivo 파이프라인이 있다는 것. 다만 NTLA처럼 간 조직을 대상으로 하는 것이 아니라, 다르게 다른 조직과 다소 분리되어있는 안구를 대상으로 In Vivo 치료제 개발한다는 점 

(3) SCD/베타지중해성빈혈의 경우, CRSP에서 타겟하는 BCL11A 단백질 Knock Out이 아니라, HBG 1/2 promoter를 수정하기 때문에 더욱 효과적이라고 하나 정확한 차이점에 대해서는 모르겠다. 

예정된 일정으로는 연말까지 (1) EDIT-101의 두 번째 코호트 투약 시작, (2) SCD 투약 시작(EDIT-301). 오늘 EDIT-101 데이터를 발표해서 연말 사이에 또 추가적인 데이터를 공개할지는 모르겠다. 

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그 외에도 역분화 줄기세포로부터 NK세포를 분화시키는 iSPC-NK 세포 치료제를 연구중이다. Bluerock Therapeutics의 iPSC를 받아 이를 수정하고, iNK 세포를 만들어 치료제를 만든다는 계획. 

(1) 암세포가 분비하는 물질로 인해 NK세포의 활성이 떨어지는데, 이 억제 수용체를 제거해 NK 세포의 활성도를 높이고, (2) CAR-T 세포에 넣었던 것 처럼 키메라 수용체를 NK세포에 주입하는 등 변형을 가한 NK세포 치료제를 연구하고 있다. 

삼성증권 서근희 위원님 EDITAS 기업분석 보고서, 2021.02.02