임상실험의 성공 가능성, 어떤 임상이 가장 중요한가

FDA에서 임상 실험의 성공 가능성에 대해서 분석해 둔 2015년도 보고서가 있다. 이걸 인용해서 국내외에 많은 제약바이오 보고서가 작성되는데 이 내용을 이전 SK증권에서 자세히 분석해둔 보고서가 있다. [링크]

FDA 임상의 단계별 성공 가능성, SK증권, 노경철 애널리스트(2016.07)

1상부터 신약의 승인까지 총 성공 확률은 평균 10% 이하. 1상은 안전성 테스트로, 생각보다 실패확률이 높지 않다. NDA/BLA도 3상 끝나고 제출하는거라 실패확률이 15% 정도. 확률상 2상이 가장 위험하다. 

약의 종류별로 따져본다면 합성의약품보다는 바이오 의약품이, 바이오의약품보다는 개량신약의 성공 가능성이 가장 높다! 보고서 언급에 따르면 "일반적으로 바이오의약품(Biologic)은 합성의약품(NME, Chemical drug) 대비 약효가 좋고 부작용이 적어 임상의 성공 가능성도 더 크다. Non-NME는 이미 승인 허가 된 신약들의 복합체(Combination) 형태나 개량신약이기 때문에 임상 성공률이 합성의 약품 및 바이오의약품 보다 훨씬 높다." 라고 한다.

그리고 2020년 헬스케어 전망을 작성한 메리츠 오세중 위원님 보고서. [링크] 

임상 2상이 왜 중요한지 아주 자세히 설명해주셨다.

2020년 메리츠 제약바이오 연간전망: 2상적인 p-Value, 메리츠증권 오세중 (2019.11)

단계별로 본다면 임상 1상은 보통 n수가 너무 적고, 안전성 평가가 주된 목적. 그리고 오픈라벨 단일군인(무슨 약을 투여하는지 양쪽이 다 아는 상황)경우가 많기 때문에, 1상의 신뢰도는 낮다. 

2상이 용량 탐색 과정으로, 유효성 평가를 보는데, 임상 2상이 가장 중요, 통과 확률도 낮고 유의성을 가늠할 수 있는 이른 단계. 2상에서 잘 된 약물이 3상에서 잘 되는 경향이 많다고 한다. 3상 나올 즈음에는 이미 신약가치가 기업에 반영.

2020년 메리츠 제약바이오 연간전망: 2상적인 p-Value, 메리츠증권 오세중 (2019.11)

임상 단계별로 어떤 목적으로 실험이 수행되는지, 얼마나 많은 비용과 시간이 소모되는지 잘 적혀있다. 

시험 진행과 관련해서도 중요한 점을 짚어주셨다. 임상시험이 얼마나 빨리 진행되는지는 (1) 등록기간과 (2) 치료기간이다. (1) 등록기간의 경우 약효가 좋거나 대체제가 없는 경우 환자 모집이 빠르고, 개발기간이 줄어든다. 희귀병일수록 개발이 용이하다는 뜻이다. (쉽다는 건 아니다) (2) 치료기간이 긴 약물일수록 연구 기간이 길어진다. 만성질환인 천식, 당뇨, 류마티스 등은 거의 1년 가까이, 안구건조증은 한 두달 내외. 

임상 2상이 또 왜 중요한지 다른 애널리스트님도 짚어주신다. 한국투자증권 진홍국 위원님. [링크]

제약바이오 2020년 투자전략, 한국투자증권 진홍국 (2019.11)

임상 3상은 실패했을 시 리스크도 크고, 주가의 하락도 가파르다. 임상 3상이 성공하고 나서도 문제. 서류작업 후 NDA, BLA까지 굉장히 오래 걸리는데 상업화까지 모멘텀이 비어버린다. 지금 메지온이 딱 그런 상황..... 3상 성공해서 뭐 망할 것 같지는 않은데, 주가가 엄청 지지부진하다.