아래 유튜브 채널에서 너무 잘 정리해주셔서, 해당 내용을 블로그에 일부 요약해서 정리했습니다.
CRISPER-Cas9이 무엇인지는 대략적으로 아래 글에서 정리하였습니다.
CRISPR-Cas9 기술에 대해
전공자가 작성한 글이 아닙니다. 투자자가 공부를 위해 작성한 글입니다. 인간의 면역계가 그렇듯이 박테리아도 면역계를 가지고 있습니다. 선천면역계와 후천면역계가 있는데, 선천면역계는
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(1) 특정 염기서열을 만족해야지만 편집할 수 있다. Cas9의 경우 NGG라는 특정 염기서열이 선행하지 않는 경우 편집할 수가 없고 이를 PAM Requirement라고 부른다. (Protospacer Adjscent Motif)
(2) 아직까지 유전자 삭제 / 비활성화만 가능하다. 이론적으로는 수정이 가능한데 현재까지는 문제가 되는 염기서열을 비활성화 하는 방식이 주력으로 연구되고 있다.
- Intellia Therapeutics도 아밀로이드증을 일으키는 변형된 TTR 단백질 발현을 막기 위해 TTR 유전자를 불활성화 시키는게 목표.
- CRISPR Therapeutics도 지중해빈혈 및 겸상적혈구증을 치료하기 위해 태아헤모글로빈 발현을 억제하는 유전자를 무력화시키는 방식을 택하거나, 동종 CAR-T 이식을 위해 MHC-1, TCR을 비활성화 시키는 방식.
(3) Off Target 문제
RNA가 불안정하기 때문에 정확히 내가 원하는 곳의 유전자가 아니라, 유사하지만 조금 다른 지점의 유전자가 편집될 수 있다. 염기서열이 1~2개정도 벗어나도 편집이 될 수 있다.
제일 상단이 100% 일치하는 염기서열이고, 아래로 내려가는 경우 1개, 2개씩 염기서열이 다른 경우인데 염기서열이 모두 같은 단백질의 경우 가장 결합을 잘하지만, 하나씩 틀리거나 2개씩 틀리더라도 결합이 일어난다는 것.
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